WFH 基因治疗注册中心 (GTR) 旨在收集世界各地所有接受基因治疗的血友病患者数据。检测罕见或延迟的安全事件并确定基因治疗效果持续时间（尤其针对血友病这样罕见疾病的小众治疗人群）意味着收集每位接受基因治疗患者的数据至关重要。

血友病患者 (PWH) 因缺少一种单一凝血因子蛋白（即 VIII 或 IX 因子），导致无法形成血凝块，这使他们面临严重出血的危险。这是负责产生所缺失的凝血因子的基因（F8 或 F9）突变的结果。针对这些突变基因，基因治疗引入了一个健康的、功能完整的瑕疵基因为身体提供正确指令以产生缺失的凝血因子。这项看似简单却高度复杂的技术极有可能为 PWH 提供“功能性治愈”，且大多数接受治疗患者出血情况基本得到了控制。

WFH GTR 与国际血栓形成和止血协会 (ISTH)、欧洲血友病和相关疾病协会 (EAHAD)、欧洲血友病联盟 (EHC)、美国国家血友病基金会 (NHF)、美国血栓形成与止血网络 (ATHN)、行业合作伙伴和监管联络机构通力合作，旨在收集所有接受基因治疗患者的标准化核心数据集。WFH GTR 面向全球各地所有接受基因治疗患者的医疗服务提供者。经患者许可的数据将直接通过参与血友病治疗中心 (HTCs) 录入。对于像美国这样拥有强大的国家注册中心 (ATHN) 的国家/地区，在获得患者同意的情况下，每年会直接将数据从 ATHN 数据库合并到 WFH GTR。该策略利用已建立用于收集基因治疗核心数据集的注册中心，最大限度地减少了 HTC 的数据录入工作。

WFH 目前正在通过计划于 2021 年中开始实施的注册中心，将 WFH GTR 推广到医疗服务提供者和患者社区。